Gen terapiyası ilk dəfə insan üzərində sınaqdan keçirilib
Min illər boyu bəşəriyyət ömrün uzadılmasının, yaşlanmanın təsirlərinin azaldılmasının yollarını axtarıb, müxtəlif nəzəriyyələr və müalicə üsulları irəli sürüb. Müasir biologiya və genetika sahəsində əldə edilən nailiyyətlər isə bu istiqamətdə yeni imkanlar açır.
Son illər alimlərin diqqət mərkəzində olan ən maraqlı yanaşmalardan biri hüceyrələrin "yenidən proqramlaşdırılması" texnologiyasıdır. Bu üsul yaşlanmış hüceyrələrin müəyyən dərəcədə cavanlaşdırılmasını hədəfləyir və nəzəri olaraq insan orqanizminin funksiyalarının daha uzun müddət qorunmasına kömək edir. Həmin istiqamətdə aparılan tədqiqatlarda mühüm nəticə əldə edilib. ABŞ-də fəaliyyət göstərən "Life Biosciences" şirkəti yaşlı hüceyrələrin yenidən proqramlaşdırılmasına əsaslanan gen terapiyasını ilk dəfə insan üzərində tətbiq edib. Müalicə qlaukoma xəstəliyindən əziyyət çəkən könüllü iştirakçıya tətbiq olunub. Mütəxəssislərin fikrincə, bu sınaq yalnız qlaukomanın müalicəsi üçün deyil, həm də gələcəkdə qocalmaqla əlaqəli xəstəliklərin aradan qaldırılması istiqamətində yeni imkanların yaranması baxımından böyük əhəmiyyət daşıyır. Bununla belə, alimlər ehtiyatlı davranmağa çağırır və bildirirlər ki, texnologiyanın effektivliyi və təhlükəsizliyi barədə qəti nəticələr çıxarmaq üçün hələ uzun illər araşdırmalara ehtiyac var.
Qlaukoma dünyada korluğun əsas səbəblərindən biri hesab olunur. Xəstəlik zamanı göz ilə beyin arasında əlaqəni təmin edən görmə siniri zədələnir və nəticədə görmə qabiliyyəti tədricən zəifləyir. Problemin əsas çətinliyi ondadır ki, görmə sinirini təşkil edən neyronlar yetkin insan orqanizmində demək olar ki, öz-özünə bərpa olunmur. Buna görə də mövcud müalicə üsulları əsasən xəstəliyin inkişafını ləngitməyə yönəlib, itirilmiş görməni geri qaytarmaq isə çox çətindir. Yeni gen terapiyasının məqsədi məhz bu maneəni aradan qaldırmaqdır. Alimlər hesab edirlər ki, müəyyən genlərin aktivləşdirilməsi sayəsində zədələnmiş retinal qanqlion hüceyrələrinin yenidən bərpa olunması mümkün ola bilər. Əgər bu yanaşma uğurlu nəticə verərsə, gələcəkdə qlaukoma nəticəsində itirilmiş görmə qabiliyyətinin qismən də olsa bərpası mümkün olacaq.
Tədqiqatın əsasında "qismən yenidən proqramlaşdırma" adlanan üsul dayanır. Bu yanaşma hüceyrələri tam şəkildə kök hüceyrəyə çevirməyi nəzərdə tutmur. Əksinə, məqsəd hüceyrələrin bioloji yaşını müəyyən qədər geri çevirmək və onları daha gənc vəziyyətə yaxınlaşdırmaqdır. Beləliklə, hüceyrələr öz əsas funksiyalarını qoruyub saxlayır, eyni zamanda gənc hüceyrələrə xas olan bəzi xüsusiyyətləri yenidən qazanırlar. Bu proses üçün alimlər xüsusi genlərdən istifadə edirlər. Hüceyrələrə daxil edilən genlər müəyyən zülalların istehsalını təmin edir və nəticədə hüceyrələrin fəaliyyəti dəyişir. Nəzəri olaraq bu dəyişikliklər hüceyrələrin bərpa qabiliyyətini artıraraq onların daha sağlam işləməsinə şərait yarada bilər.
Maraqlıdır ki, istifadə olunan texnologiyanın əsası bir neçə il əvvəl aparılmış laboratoriya tədqiqatlarında qoyulub. 2020-ci ildə Harvard Tibb Məktəbində çalışan alimlər, o cümlədən tanınmış genetik Devid Sinklerin rəhbərlik etdiyi qrup siçanlar üzərində təcrübələr aparıb. Həmin araşdırmalar göstərib ki, müəyyən genlərin aktivləşdirilməsi zədələnmiş optik sinirlərdə regenerasiya prosesini sürətləndirə və görmə itkisini qismən geri qaytara bilər. Xüsusilə yaşlı və qlaukomaya meyilli siçanlarda əldə olunan nəticələr elmi ictimaiyyətin böyük marağına səbəb olmuşdu. Məhz bu nəticələr sonrakı illər insan üzərində klinik sınaqların aparılması üçün zəmin yaradıb. Lakin heyvanlar üzərində əldə olunan uğurlu nəticələrin insan orqanizmində də eyni şəkildə təkrarlanacağı hələ məlum deyil. Buna görə alimlər klinik sınaqların ilkin mərhələsində əsas diqqəti təhlükəsizliyə yönəldirlər.
Gen terapiyalarının tətbiqi müasir tibbin ən perspektivli sahələrindən biri hesab edilsə də, bu texnologiyalar müəyyən risklərlə müşayiət olunur. Xüsusən hüceyrələrin yenidən proqramlaşdırılması prosesində nəzarətsiz dəyişikliklərin baş verməsi ehtimalı alimləri rahatsız edir. Bəzi mütəxəssislər hesab edirlər ki, hüceyrələrin həddindən artıq aktivləşdirilməsi onların şiş hüceyrələrinə çevrilməsi riskini artıra bilər. Məhz buna görə "Life Biosciences" şirkəti müalicə sistemində əlavə təhlükəsizlik mexanizmi tətbiq edib. Genlər birbaşa aktiv vəziyyətdə deyil, idarə olunan formada hüceyrələrə çatdırılır. Onların fəaliyyəti xüsusi antibiotik preparatı olan doksisiklin vasitəsilə tənzimlənir. Dərman qəbul edildiyi müddətdə genlər aktiv olur, qəbul dayandırıldıqda isə fəaliyyətlərini dayandırırlar. Bu yanaşma alimlərə proses üzərində daha ciddi nəzarət imkanı verir. Şirkət nümayəndələri bildirirlər ki, bu sistem sayəsində genlərin lazım olduğundan artıq müddətdə aktiv qalmasının qarşısını almaq mümkündür.
Mütəxəssislərə görə, göz bu tip texnologiyaların sınaqdan keçirilməsi üçün münasib başlanğıc nöqtəsidir. Bunun bir neçə səbəbi var. İlk növbədə, göz bədənin digər hissələri ilə müqayisədə daha məhdud və lokal sahədir. Hər hansı gözlənilməz problem yarandıqda onun nəzarətdə saxlanılması daha asan olur. Bundan əlavə, həyati vacib orqanlarla müqayisədə risk səviyyəsi nisbətən aşağı hesab edilir.
Hazırda davam edən klinik sınaq 12 qlaukoma xəstəsini əhatə edir. Tədqiqatın sonrakı mərhələlərində isə digər görmə siniri xəstəliklərindən əziyyət çəkən şəxslərin də prosesə cəlb olunması nəzərdə tutulur. Xüsusilə qeyri-arteritik ön işemik optik neyropatiya (NAION) adlanan xəstəlik diqqət mərkəzindədir. Bu xəstəlik görmə sinirinə qəfil və ciddi zərər vuraraq qısa müddətdə görmə itkisinə səbəb ola bilir. Əgər gen terapiyası bu xəstəliklərdə müsbət nəticə göstərərsə, milyonlarla insan üçün yeni müalicə imkanları yarana bilər.
Dünyada qlaukoma və digər optik sinir xəstəlikləri səbəbindən görmə qabiliyyətini itirən insanların sayı sürətlə artır. Əhalinin yaşlanması ilə əlaqədar olaraq bu problemin gələcəkdə daha da aktuallaşacağı gözlənilir. Lakin mütəxəssislər ictimaiyyətin həddindən artıq optimist gözləntilər formalaşdırmasının doğru olmadığını bildirirlər. Elmi tarixdə laboratoriya şəraitində uğur qazanan, lakin insan üzərində gözlənilən nəticələri verməyən çoxsaylı layihələr olub. Buna görə də hazırkı sınaqların nəticələrini gözləmədən bu texnologiyanı qocalığın tam müalicəsi kimi təqdim etmək düzgün hesab edilmir.
Ən çox müzakirə olunan məsələlərdən biri də hüceyrələrin həqiqətən cavanlaşıb-cavanlaşmamasıdır. Alimlərin bir hissəsi hesab edir ki, qismən yenidən proqramlaşdırma hüceyrələrin bioloji yaşını müəyyən qədər geri qaytara bilir. Digər tədqiqatçılar isə bu fikrə ehtiyatla yanaşır və bildirirlər ki, müşahidə olunan dəyişikliklər yalnız hüceyrə funksiyalarının müvəqqəti yaxşılaşması ola bilər. Bu səbəbdən texnologiyanın insan ömrünü uzatmaq potensialı barədə danışmaq hələ tezdir. "Life Biosciences" şirkəti də hazırda əsas diqqəti "bütün bədənin cavanlaşdırılması" ideyasına deyil, yaşla əlaqəli konkret xəstəliklərin müalicəsinə yönəltdiyini bildirir. Şirkət bu texnologiyanı yalnız göz xəstəliklərində deyil, qaraciyər patologiyaları və digər degenerativ xəstəliklərdə də sınaqdan keçirməyi planlaşdırır. Elm tarixində bir çox böyük yeniliklər məhz kiçik addımlarla başlayıb. Bu gün qlaukoma xəstəsinin üzərində tətbiq edilən gen terapiyası da gələcəkdə geniş tibbi tətbiqlərin başlanğıcı ola bilər.
Ülkər XASPOLADOVA,
"Azərbaycan"
